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Anvisa aprova remédio de R$ 17 milhões para tratar doença rara

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O remédio Elevidys, da farmacêutica Roche, foi aprovado pela Anvisa e está entre os mais caros do mundo: custa quase R$ 17 milhões. A medicação teve o registro aprovado para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne.

A liberação é em caráter excepcional por causa da gravidade da doença e da falta de outros tratamentos para a condição.

É a primeira terapia gênica aprovada para as crianças que têm o diagnóstico da doença genética, que afeta a locomoção e causa problemas cardíacos e respiratórios.

Doença rara e progressiva

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara e grave que se agrava com o tempo, levando ao enfraquecimento e à deterioração dos músculos do corpo do paciente.

É uma doença que ocorre devido a um gene defeituoso que resulta na ausência da distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares do corpo intactas.

Os sintomas de fraqueza muscular associados à DMD geralmente começam na infância, frequentemente entre 3 e 6 anos de idade. Entretanto, após o pico de aproximadamente 6 anos de idade.

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A nova medicação

O Elevidys® é um medicamento de terapia avançada, classificado como terapia gênica. Ele funciona utilizando um vetor viral para transportar um gene humano que codifica a microdistrofina, com o objetivo de substituir a proteína distrofina disfuncional ou ausente no organismo do paciente.

A expectativa é que o medicamento restaure, de forma parcial, a função muscular em pacientes pediátricos.

É administrado em uma única dose intravenosa, com a quantidade ajustada de acordo com o peso da criança, de acordo com informações da Anvisa.

Caráter experimental

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), concedeu o registro em caráter excepcional.

Para a concessão, foram considerados a gravidade e a raridade da doença, além da ausência de alternativas terapêuticas para os pacientes. A maioria das abordagens terapêuticas atuais trata os sintomas da doença.

Os tratamentos incluem medicamentos corticosteroides para retardar a progressão da fraqueza muscular, programas de alongamento e exercícios físicos e o uso de equipamentos, como órteses ou cadeira de rodas, à medida que caminhar se torna mais difícil.

Benefícios e riscos

Os benefícios do tratamento de pacientes, de 4 a 7 anos de idade, demonstram uma melhora significativa em funções essenciais, como a capacidade de ficar em pé, caminhar e subir escadas.

Esses benefícios superam os riscos associados ao tratamento. A relação entre benefícios e riscos é considerada favorável, mesmo diante de incertezas, como a duração da resposta terapêutica

Para pacientes acima de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção funcional, os dados disponíveis são limitados e ainda não são suficientes para verificar o benefício do uso do remédio.

O remédio de R$ 17 milhões, aprovado pela Anvisa em caráter excepcional, é para tratar doença rara, que atinge crianças com menos e 7 anos de idade. – Foto: Freepik



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Donald Trump diz que os planos dos EUA conversam com o Irã – DW – 04/08/2025

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Donald Trump diz que os planos dos EUA conversam com o Irã - DW - 04/08/2025

Presidente Donald Trump disse na segunda -feira que o Estados Unidos planeja conversar com Irã.

“Temos uma grande reunião no sábado e estamos lidando diretamente com eles”, disse Trump, acrescentando que as negociações seriam “quase o nível mais alto”.

O ministro das Relações Exteriores do Irã confirmou que as discussões ocorreriam, mas se referiram a elas como conversas “indiretas de alto nível”, com o país de Omã.

“É tanto uma oportunidade quanto um teste”, disse Abbas Araghchi em X. “A bola está na corte da América”.

Trump diz que ‘o Irã está em grande perigo’ se as negociações não forem proveitosas

Trump foi rápido em atenuar as expectativas antes das negociações, dizendo que, se não forem bem -sucedidas, “o Irã estará em grande perigo”.

“O Irã não pode ter uma arma nuclear e, se as negociações não forem bem -sucedidas, acho que será um dia muito ruim para o Irã”.

Os comentários do presidente dos EUA vieram quando recebeu o primeiro -ministro israelense Benjamin Netanyahuque considera o Irã uma ameaça à estabilidade do Oriente Médio.

Netanyahu também enfatizou que o Irã não deve adquirir armas nucleares.

Qual é a história recente entre os EUA e o Irã?

Washington e Teerã tiveram negociações indiretas durante um mandato de Joe Biden, mas pouco, se houver, foi feito um progresso durante as discussões.

As últimas negociações diretas conhecidas entre os dois países ocorreram quando Barack Obama foi presidente dos EUA. Obama liderou o acordo nuclear internacional de 2015, que restringiu o programa nuclear do Irã em troca do levantamento de sanções. Trump retirou unilateralmente os Estados Unidos do acordo durante seu primeiro mandato em 2018.

Desde então, Teerã também parou de aderir aos termos do contrato.

O presidente iraniano Masoud Pezeshkian rejeitou recentemente a noção de conversas diretas com os Estados Unidos sobre o programa nuclear de Teerã, dizendo que preferia comunicação indireta.

O Irã não se opõe às negociações, disse ele, mas os EUA devem corrigir sua “má conduta” passada e criar uma nova base para a confiança.

O Irã rejeita as negociações nucleares diretas conosco conosco

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Editado por: Kieran Burke



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As execuções globais atingem o maior número em quase uma década – DW – 04/04/2025

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As execuções globais atingem o maior número em quase uma década - DW - 04/04/2025

IrãA Arábia da Saudia e o Iraque representou 90% dos casos registrados e eram responsáveis ​​pelo pico íngreme. O Irã liderou a lista. Ele matou pelo menos 972 pessoas, acima dos 853 no ano anterior.

Em Arábia Saudita Os números dobraram para pelo menos 345 – os mais gravados para o país pelo cão de guarda dos direitos humanos Anistia Internacional. No Iraque, a pena de morte foi implementado 63 vezes, quase um quadrupling de números em comparação com 2023.

A Anistia Internacional, no entanto, nomeou a China como o “principal executivo do mundo” em seu relatório anual, dizendo que as informações disponíveis indicaram que milhares haviam sido executados lá. O país se recusa a divulgar dados. A ONG também suspeita que a Coréia do Norte e o Vietnã recorram extensivamente à pena de morte.

O silenciamento da dissidência

A Arábia Saudita viu uma escalada íngreme em execuções, apesar da agenda de modernização do príncipe herdeiro Mohammad Bin Salman e suas promessas de conter seu uso. A Anistia Internacional disse que o esmagamento da dissidência política é um motivo importante.

A ONG disse que as autoridades sauditas continuaram a armar a pena de morte para punir nacionais da minoria xi’a do país que apoiou protestos “antigovernamentais” entre 2011 e 2013.

Em agosto, as autoridades executaram Abdulmajeed al-Nimr por crimes relacionados ao terrorismo relacionados à ingresso na Al-Qaeda, apesar dos documentos judiciais iniciais que claramente se referiram à sua participação em protestos.

Banner dizendo pare de execuções sauditas e manifestante com uma máscara de bin Salman e as mãos pintadas de vermelho.
Protestos contra execuções da Arábia Saudita em nós, um parceiro do Reino do Oriente MédioImagem: Kevin Dietsch/Newscom/Picture Alliance

“Na mídia, vimos como as autoridades usaram esse caso para girar uma narrativa relacionada ao terrorismo e ofensas relacionadas ao terrorismo, o que mostra como o terrorismo pode ser usado como uma ferramenta para promover uma percepção de que a pena de morte é necessária para reprimir a dissidência e proteger o público”, disse a especialista em pena de morte por anistias, Chiara Saniorgio.

No Irã, também havia mais duas execuções em conexão com o país em todo o paísprotestos desencadeado por Mahsa AminiA morte sob custódia policial em 2022. Um era Mohammad Ghobadlou, de 23 anos, um manifestante com uma condição de saúde mental de longo prazo.

“Aqueles que ousam desafiar as autoridades enfrentaram o mais cruel das punições, particularmente no Irã e na Arábia Saudita, com a pena de morte usada para silenciar aqueles corajosos o suficiente para se manifestar”, disse o secretário -geral da AI Agnès Callamard.

Colagem mostrando Mohammad Ghobadlou, Wafa Azarbar, Mohammad Faraamarzi, Mohsen Mazloum, Pajman Fatehi, que foram executados no Irã em uma semana.
Mohammad Ghobadlou foi uma das cinco pessoas executadas no Irã em uma semana em 2024Imagem: Mizan/Koosha Mahshid Falahi/X/Collage: DW

Crimes de drogas

Mais de 40% das execuções em 2024 estavam relacionadas a medicamentos. A realização da pena de morte por crimes de drogas também é amplamente predominante em Cingapura e China, de acordo com o relatório de anistia.

“Em muitos contextos, a condenando as pessoas à morte por crimes relacionados a drogas foi encontrada para afetar desproporcionalmente aqueles de origens desfavorecidas, enquanto isso não tem efeito comprovado na redução do tráfico de drogas”, disse Callamard.

Ela disse que os estados atualmente considerando a introdução da pena de morte por crimes relacionados a drogas, como as Maldivas, Nigéria e Tonga, devem ser chamadas e incentivadas a colocar os direitos humanos no centro de suas políticas de drogas.

Na Malásia, no entanto, cerca de 1.000 pessoas que estavam no corredor da morte – muitas por acusações de drogas – foram reprovadas como resultado de reformas iniciadas em 2023. O país removeu a pena de morte obrigatória por crimes, incluindo tráfico.

Câmara de injeção letal com maca
O gás de nitrogênio foi introduzido controversa no Alabama em 2024Imagem: AP Photo/Picture Alliance

O Outlier, os Estados Unidos

Os Estados Unidos continuam sendo o Outlier nas democracias ocidentais no uso da pena de morte. Embora tenha havido apenas um ligeiro aumento nos números em geral nos EUA em 2024 de 24 a 25 execuções, houve sobre tendênciasde acordo com a Anistia Internacional.

“Os números falam de totais históricos muito baixos, tanto quando se trata de execuções e frases, no entanto, no ano passado, também vimos quatro estados retomando execuções, Carolina do Sul, Geórgia, Utah e Indiana. Isso era profundamente preocupante porque eram estados onde não foram realizados há vários anos”, disse o pesquisador da AI Saniorgio.

No Alabama, o número de execuções dobrou e incluiu o uso de gás nitrogênio. Monitores da ONU disseram a morte por asfixia com hipóxia de nitrogênio poderia ser torturado.

No entanto, sinais de esperança

Apesar do aumento alarmante das execuções em 2024, a ONG disse que apenas 15 países foram conhecidos por realizaram a pena de morte – o segundo ano consecutivo em que o número foi tão baixo. “Isso sinaliza uma mudança desse castigo cruel, desumano e degradante”, disse Callamard. “É evidente que afirma que mantém a pena de morte é uma minoria isolada”, acrescentou.

Um total de 145 países agora aboliu a pena de morte por lei ou prática. E pela primeira vez, dois terços da Assembléia Geral da ONU votaram a favor de uma moratória sobre o uso da pena de morte.

Em 2024, o Zimbábue assinou uma lei que aboliu a pena de morte, mantendo o direito de restabelecê -lo no caso de um estado de emergência. Espera -se que cerca de 60 pessoas tenham suas sentenças de morte. Seis outros países africanos tomaram medidas semelhantes desde 2021.

O especialista em pena de morte, Chiara Sangiorgio, saudou a tendência para a abolição na África. “No geral, a história na África tem sido uma história de sucesso, uma história de esperança, de liderança quando se trata de direitos humanos e não comprando a narrativa da pena de morte como a magia do crime e aos problemas”, disse ela.

Editado por Rina Goldenberg



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Trump hospeda Netanyahu na Casa Branca – DW – 04/07/2025

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Trump hospeda Netanyahu na Casa Branca - DW - 04/07/2025

Pule na próxima seção Trump e Netanyahu discutem tarifas e conflitos de gaza

04/07/20257 de abril de 2025

Trump e Netanyahu discutem tarifas e conflitos de Gaza

Presidente dos EUA Donald Trump disse que teve uma “grande discussão” com o primeiro -ministro israelense Benjamin Netanyahu no Irã e no comércio, como os dois se conheceram na Casa Branca.

Netanyahu é o primeiro líder estrangeiro a visitar Trump desde que o presidente dos EUA anunciou tarifas em países ao redor do mundo.

“Vamos eliminar o déficit comercial com os Estados Unidos … Achamos que é a coisa certa a fazer”, disse Netanyahu a repórteres após a reunião no Salão Oval.

Os dois líderes também discutiram a guerra em Gaza, os laços de Israel-Turkey e o Tribunal Penal Internacional.

https://p.dw.com/p/4sowk

Pule a próxima seção da seção: protesto em apoio a ativistas pró-palestinos que enfrentam deportação da Alemanha

04/07/20257 de abril de 2025

Assista: Protesto em apoio a ativistas pró-palestinos que enfrentam deportação da Alemanha

Em Berlim, os manifestantes foram às ruas em apoio a quatro ativistas pró-palestinos enfrentando deportação. As autoridades afirmam que os ativistas resistiram à prisão e se envolveram em apoiar um grupo terrorista proibido, mas nenhum deles foi condenado.

Berlim: ativistas pró-palestinos enfrentam deportação

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https://p.dw.com/p/4soul

Pule na próxima seção França, Egito e Jordânia discutem os desenvolvimentos de Gaza com Trump

04/07/20257 de abril de 2025

França, Egito e Jordânia discutem os desenvolvimentos de Gaza com Trump

O presidente francês Emmanuel Macron, o presidente egípcio Abdel Fattah El-Sissi e o rei Abdullah II da Jordânia discutiram os últimos desenvolvimentos em Gaza em uma ligação conjunta com o presidente dos EUA, Donald Trump, informou a presidência francesa.

“Por iniciativa do Presidente da República, uma ligação foi organizada hoje … para discutir a situação em Gaza”, afirmou o comunicado.

Macron estava no Egito, onde conheceu El-Sissi, bem como o rei Abdullah.

Não há mais detalhes sobre sua discussão com Trump foram divulgados.

https://p.dw.com/p/4song

Pule na próxima seção Trump, Netanyahu Pressser cancelado

04/07/20257 de abril de 2025

Trump, Netanyahu Pressser cancelado

Primeiro Ministro Israel Benjamin Netanyahu foi devido a encontrar presidenteDonald Trump em Washington.

Agora, a Casa Branca confirmou que uma conferência de imprensa agendada após a reunião foi cancelada.

Não houve razão imediata dada para a mudança, mas os dois líderes ainda deveriam se reunir na frente de repórteres no Salão Oval, onde discutirão tarifas e Gaza.

https://p.dw.com/p/4sonx

Pule a próxima seção da Suprema Corte para discutir a demissão do chefe de segurança

04/07/20257 de abril de 2025

Supremo Tribunal para discutir a demissão do chefe de segurança

IsraelA Suprema Corte ouvirá argumentos na terça -feira sobre a demissão de Ronen Bar como chefe de Shin Bet, a agência de inteligência interna do país e se o primeiro -ministro Benjamin Netanyahu agiu legalmente.

Netanyahu disse no mês passado que perdeu a confiança no bar porque a agência não interrompeu o ataque do Hamas a Israel em 7 de outubro de 2023.

A decisão foi bloqueada por um Livro temporário da Suprema Corte.

O de demissão de Bar alimentou uma onda de protestos contra o governo israelense.

Os críticos de Netanyahu alegaram que a verdadeira razão de sua decisão de rejeitar o chefe de inteligência era uma investigação sobre possíveis laços entre vários auxiliares do primeiro -ministro e Catar.

Netanyahu o descartou como uma caça política de bruxas contra ele pelo que ele chamou de “Estado Deep”.

https://p.dw.com/p/4so8j

Pule a próxima seção que várias agências da ONU alertam as pessoas em Gaza estão ‘presas, bombardeadas e fome de novo’

04/07/20257 de abril de 2025

Múltiplas agências da ONU alertam as pessoas em Gaza estão ‘presas, bombardeadas e famintas novamente’

Os chefes de seis agências das Nações Unidas (ONU) pediram um cessar -fogo imediato em Gazae a renovação da ajuda humanitária à faixa.

Israel parou de permitir que qualquer ajuda entrasse desde que renovou os ataques na faixa de Gaza no início de março depois um cessar-fogo de dois meses com organização militante islâmica Hamas.

“Mais de 2,1 milhões de pessoas estão presas, bombardeadas e famintas novamente, enquanto, em pontos de passagem, alimentos, remédios, combustível e abrigo estão se acumulando”, disse um comunicado co-assinado pelos chefes de seis agências da ONU, incluindo a Agência de Coordenação de Aid da ONU (OCHA) e o programa mundial de alimentos.

Israel nega violar a lei humanitária em Gaza e culpa os combatentes do Hamas por danos aos civis por operarem entre eles, que os combatentes negam.

“Estamos testemunhando atos de guerra em Gaza que mostram um total desrespeito à vida humana”, disseram as organizações, enquanto pedindo que os líderes mundiais intervam.

“Proteja os civis. Facilita a ajuda. Libere reféns. Renove um cessar -fogo”, concluiu.

https://p.dw.com/p/4soit

Pule a próxima seção Macron rejeita o papel pós-guerra no Hamas

04/07/20257 de abril de 2025

Macron rejeita o papel do pós-guerra no Hamas

Presidente francês Emmanuel Macron Disse que o grupo militante palestino Hamas não deve ter nenhum papel em governar a faixa de Gaza após o fim da guerra com Israel.

Segundo Macron, a autoridade palestina deve liderar a governança pós-guerra do enclave, com o Hamas não representando mais ameaça a Israel.

Durante sua visita ao Cairo, Macron saudou o Egito pelo “trabalho crucial” do país no plano de reconstrução da Strip Gaza, além de acrescentar que os dois países “condenam a retomada de ataques israelenses no território cheio de guerra”.

Tanto o líder francês quanto seu colega egípcio, Abdel fez El-Sissipediu um retorno imediato ao acordo de cessar -fogo, que também inclui a retomada de ajuda que entra em Gaza, enquanto rejeita o plano de Plano de Presidente dos EUA, Donald Trump de reassentando a população de Gaza.

https://p.dw.com/p/4snpp

Pule na próxima seção dois mortos, outros seis feridos em Israeli Airstrike na barraca de mídia

04/07/20257 de abril de 2025

Dois mortos, seis outros feridos no Airstrike israelense na barraca de mídia

Duas pessoas foram mortas durante a noite quando um ataque aéreo israelense atingiu uma barraca usada por jornalistas na cidade de Khan Younis, no sul de Khan, do lado de fora do Hospital Nasser e ferindo outros seis jornalistas.

As Forças de Defesa de Israel (IDF) disseram que o alvo era Hassan Abdel Fattah Mohammed Aslih, a quem eles se identificam como um “terrorista do Hamas”. De acordo com a IDF, ASLIH participouEm 7 de outubro de 2023 do Hamas, ataque terrorista a Israel em que cerca de 1.200 pessoas foram mortas.

Aslih “opera sob o disfarce de um jornalista e é dono de uma empresa de imprensa”, disse a IDF. De acordo com um comunicado do Hospital Nasser, Aslih estava entre os seis jornalistas feridos na greve de Israel.

Yousef al-Faqawi, um repórter do site da Palestine Today News, foi morto.

O Centro de Proteção dos Jornalistas Palestinos (PJPC) condenou o ataque, dizendo “o direcionamento deliberado dos jornalistas constitui um crime de guerra”.

Israeltem repetidamente acusou jornalistas em Gazade trabalhar com o grupo militante islâmico Hamas.

https://p.dw.com/p/4snun



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